2021年3月24日讯/生物谷BIOON/---原发性骨髓纤维化（PMF）是一种相对罕见但痛苦的骨髓癌，它通过在骨髓中造成广泛的瘢痕形成而破坏人体正常的血细胞生成。遗憾的是，几乎没有可用的治疗选择，其中大多数是治标不治本的。唯一的治疗方法是干细胞移植，但很少有患者适合。

由通讯作者Katya Ravid（DSc）领导，波士顿大学医学院（BUSM）的研究人员进行的一项新研究发现药物PXS-LOX_1和PXS-LOX_2能够减缓实验模型中PMF的疾病进展。

BUSM的医学和生物化学教授，波士顿大学的生物学教授Ravid认为，这些药物之所以独特，是因为它们能够抑制其靶标（一种称为赖氨酰氧化酶的蛋白），并且具有先前测试中未见的特异性和效力的组合。毒品。这些最新发现建立在Ravid及其小组的先前研究基础上，显示出骨髓中哪些特定蛋白会引起PMF中的作用。

这项研究使用了三种实验动物模型：第一组小鼠是正常的，而其他两组的基因改变导致他们骨髓癌的发生。之后，作者将药物PXS-LOX_1分配给所有三个组。尽管在正常模型中未引起明显改变，但在两个改变的组中都降低了骨髓癌症状的严重性。在一个单独的实验中，将PXS-LOX_2分配给正常组和一组遗传改变的组。该测试未导致正常组发生任何变化，但减少了更改后的模型的癌症症状的严重性。

Ravid认为，这些发现意义重大，因为它们代表了治疗PMF的一种可能的新途径，因为当前没有可用的药物以PXS-LOX_1和PXS-LOX_2的方式对抗患病的骨髓基质蛋白。 “如果这些药物最终被批准用于人类，它们可以帮助减缓癌症的进展并减轻疾病的痛苦症状。”

研究人员希望这项研究将有助于开发新的治疗原发性骨髓纤维化的方法。根据这项研究，澳大利亚生物技术制药公司已在人体中进行了1-2期临床试验。（生物谷 Bioon.com）